参考临床证据金字塔设计临床研究
随机对照试验
- 找一些符合入组标准的患者，随机分配到各个组；随访一段时间后，观察试验组和对照组的的事件发生率，基于指标进行比较
- 可以设计盲法
- 证据级别最高的
队列研究
- 最广泛的试验设计的类型，不光可以推断病因，也可以判断预后
- 评估病因：判断危险因素
三种队列研究
- 不管是什么样的队列研究，我们在做的事情都是由因推果，根据因来分组
- 回顾性队列研究的一般流程：常常用于预后研究，门槛非常低
病例-对照研究
- 病例-对照研究成立的重要前提：从病史中找暴露因素，所谓的“因”是在结果发生前就有的
- 按照结果来分组，追溯某个暴露比例发生的概率是多少
诊断准确试验：病例-对照&双门设计
- 试验分组：
- 金标准（比如手术）检测出的病的人
- 金标准检测出没有得病的人
- 观察指标：感兴趣的指标检测是否得病和真实是否得病
- 上图设计的区别：C的对照是健康人，D的对照是得了容易和目标疾病搞混的病的人，D图设计的
几种临床研究的差别
- 队列研究：由因到果，e.g.分组是有没有抽烟，观察指标是有没有得肺癌
- 病例-对照研究：由果推因，e.g.分组是有没有得肺癌，回去查病例看有没有抽烟
- 横断面研究：因和果都不明确，经典例子是各种调查性研究
- 横断面研究也能做诊断准确试验：
- 纳入疑似患者，同时接受我们感兴趣的诊断试验和金标准试验，根据金标准的结果去计算我们感兴趣的试验的敏感性和特异性
案例分析
案例1
- 新药研究最好用RCT的形式去设计
- 样本量和脱落率是怎么确定的
- 就算脱落率正确，样本量也没算对
- 临床药物试验的脱落率不能这么高，要控制在10%以内
案例2
- 要做对照试验，最好是随机对照
- 非竞争入组
- 随机对照试验的对象和个体是患者，对患者而不是中心进行随机化
案例3
- 双盲双模拟
- 试验药物+试验药物的安慰剂
- 对照药物+对照药物的安慰剂
- 试验组吃试验药/对照药物的安慰剂
- 对照组吃对照药/试验药物的安慰剂
总结
